Klinische studies

In de medische wereld wordt enorm veel belang gehecht aan bewijzen die geleverd zijn door klinische studies die aan bepaalde strenge criteria voldoen.

Een klinische studie test de werkzaamheid en veiligheid van een interventie (behandeling), een medicijn of supplement. Bij geneesmiddelen- of supplementenonderzoek onderscheidt men vier fasen. 

In fase I wordt de stof voor het eerst geïntroduceerd bij mensen nadat ze eerst op dieren is getest. In deze fase onderzoekt men vooral de veiligheid van het nieuwe product, o.a. hoeveel van het middel gegeven kan worden zonder ernstige bijwerkingen te veroorzaken. Men bestudeert ook het metabolisme, de manier waarop de stof opgenomen en afgebroken wordt in het lichaam. Men gebruikt hierbij gezonde vrijwilligers. In deze fase is het onderzoek meestal niet gerandomiseerd (willekeurig verdeeld in groepen) en is er geen controlegroep (die het middel niet krijgt).

In fase II onderzoekt men vooral de werkzaamheid van het nieuwe middel bij verschillende doseringen en frequenties (hoeveel en hoe vaak). De onderzoeksgroepen bestaan hier meestal uit een 20-tal personen met een bepaalde aandoening. Ook in deze fase worden de proefpersonen vaak niet willekeurig verdeeld over een onderzoeks- en een controlegroep.

In fase III vindt een meer uitgebreide studie plaats. De werkzaamheid en veiligheid worden hier verder onderzocht bij grotere groepen proefpersonen. Dit gebeurt meestal in de vorm van een zogenaamde gerandomiseerde gecontroleerde studie, waarbij de proefpersonen willekeurig in verschillende groepen worden verdeeld. Men vergelijkt het medicijn of het supplement met ‘geen behandeling’, een standaardbehandeling of een placebo (neppil).

Een gecontroleerde studie (CT) is een studie waarbij één of meer interventiegroepen (die het medicijn of behandeling krijgen) worden vergeleken met één of meer controlegroepen (die het medicijn of de behandeling niet krijgen).

Een gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) is een CT waarbij de proefpersonen op een willekeurige manier verdeeld worden in een interventiegroep en een controlegroep. Het verschil met een gewone gecontroleerde studie is dat de verdeling door het lot bepaald wordt, niet door een arts of onderzoeksteam, zodat (on)bewuste beïnvloeding van de resultaten voorkomen wordt. RCT's worden beschouwd als de beste onderzoeksmethode om een hypothese te testen.

In een placebogecontroleerde RCT krijgt de controlegroep een placebo of neppil. Het placebo-effect is een groot struikelblok in studies. Het is algemeen bekend dat ook mensen die een pil zonder werkzame stof krijgen vaak dezelfde verbeteringen ervaren als diegenen die de actieve stof krijgen, en vaak zelfs gelijkaardige bijwerkingen, het zogenaamde nocebo-effect. Dat maakt het moeilijk om te bepalen in hoeverre de effecten veroorzaakt worden door het medicijn/supplement of door het placebo- of nocebo-effect. Vaak haalt men gunstige resultaten aan, vb. 75% verbetering door het medicijn, vergeleken met 50% verbetering door de placebo. Dat wil dus zeggen dat misschien maar 25% van de verbetering aan het medicijn kan toegeschreven worden. En dat een placebo in dit geval eigenlijk beter werkt. Toch zal de conclusie van dit onderzoek zijn dat het medicijn beter werkt dan een placebo…

Fase IV studies worden pas uitgevoerd als het middel officieel geregistreerd en op de markt gebracht is. In deze fase wordt bijvoorbeeld het optreden van bijwerkingen en het effect van langdurig gebruik opgevolgd. Fase IV studies worden ook wel 'postmarketing surveillance studies' genoemd. Als uit zo’n studies blijkt dat een middel gevaarlijk is, of dat de voordelen niet opwegen tegen de nadelen, dan kan het van de markt gehaald worden. Helaas kan het soms lang duren voor men ‘bewezen’ heeft dat bijwerkingen of sterfgevallen effectief door het medicijn veroorzaakt zijn. Een verband of een duidelijke aanwijzing is ook hier niet voldoende.